2025年3月10日，轉(zhuǎn)錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，簡(jiǎn)稱“RiboX”）宣布，其研發(fā)的環(huán)形RNA藥物RXRG001在1/2a期臨床研究（SPRINX-1）中完成首例患者給藥，旨在評(píng)估放射性口干癥患者接受給藥后的安全性和有效性。
RXRG001是全球首個(gè)獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗(yàn)的環(huán)形RNA療法，同時(shí)也是全球唯一獲批用于放射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。放射性口干癥是頭頸部腫瘤患者在接受放射治療后常見(jiàn)的后遺癥。盡管放射治療是頭頸部腫瘤的主要治療方法，但其往往會(huì)導(dǎo)致患者唾液腺受損，唾液分泌顯著減少，進(jìn)而導(dǎo)致口干、咀嚼和吞咽困難以及口腔健康受損，嚴(yán)重影響患者長(zhǎng)期的生活質(zhì)量。目前臨床上缺乏有效的治療方法，在過(guò)去20年尚無(wú)新藥獲批用于治療放射性口干癥，仍存在巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價(jià)閉合的單鏈RNA結(jié)構(gòu)。
與線性mRNA相比，環(huán)形RNA具有更好的穩(wěn)定性和更低的免疫原性，可精準(zhǔn)調(diào)節(jié)蛋白表達(dá)，能夠克服現(xiàn)有mRNA療法的局限性，充分發(fā)揮RNA藥物的治療潛力。RXRG001是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過(guò)LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達(dá)水通道蛋白AQP1增強(qiáng)透水性，從而提高進(jìn)入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001展現(xiàn)了持久療效同時(shí)具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著增加唾液流量，并且效果可持續(xù)長(zhǎng)達(dá)四周。根據(jù)RiboX新聞稿介紹，RXRG001于2024年10月25日獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，是全球首個(gè)獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗(yàn)的環(huán)形RNA療法。
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